第一章　药物改变人体机能——药物效应

一、人类持续增加的新朋友——新药问世

为了提高药物的疗效和安全性，需要不断地研发新药。每一种新药的问世都经历了严格的筛选、动物实验和临床试验。

首先，确定新药的作用靶点，基于受体或配体结构进行计算机虚拟分子设计和筛选，发现和优化先导化合物，经过优化制备工艺和质量控制，从而获得候选药物。

其次，利用健康或疾病模型实验动物，在进行新药的药效学、毒理学和药代动力学等研究之后，方可进入临床试验的申请和审批。

再次，临床试验一般分为3期，Ⅰ期临床试验一般需要招募20～100例健康志愿者初步评价新药的安全性和用药剂量，包括耐受性试验和药代动力学研究，了解药物在人体内吸收、分布、消除的规律，为制定给药方案提供依据，以便进一步进行治疗试验。Ⅱ期临床试验需要招募多于100例的患病志愿者，初步评价药物对患者的治疗作用和安全性。Ⅲ期临床试验需要招募多于300例的患病志愿者，进一步验证新药对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请和生产提供充分的依据。

最后，经过新药临床试验审批和新药生产上市审批后，研发的新药才能正式进入临床使用。新药上市后仍需进一步考察其疗效和不良反应，此阶段也被称为Ⅳ期临床试验。